Компания разрабатывает уникальную платформу доставки фермент-заместительной терапии через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) на основе антитела к рецептору трансферрина (TfR1). Лидерные показания болезнь Хантера и болезнь Помпе, с возможностью дальнейшего расширения показаний для лечения различных видов моногенных орфанных заболеваний.·      

Современная терапия моногенных орфанных заболеваний основана на фермент-заместительной терапии (ФЗТ) – взамен «дефектного» или отсутствующего фермента вводится его генноинженерная версия. В настоящее время известно свыше 50 моногенных орфанных заболеваний накопления. Однако, существующая ФЗТ неэффективна в отношении нейрокогнитивных (и отчасти мышечных) проявлений из-за низкой эффективности соответствующих систем доставки. 

TfR1 – на сегодня это наиболее эффективный по ДКИ и единственный клинически валидированный подход.

TfR1 представляет собой рецептор трансферрина, который участвует во внутриклеточной доставке железа за счет интернализации комплекса Fe3+- трансферрин. Характерна широкая экспрессия в тканях, в том числе эндотелии капилляров головного мозга (ГЭБ), кардиомиоцитах и клетках скелетной мускулатуры. Быстрая интернализация с последующим ресайклингом делают TfR1 хорошей мишенью для разработки систем внутриклеточной доставки.

Конъюгирование ферментов с анти-TfR1 антителами позволяет повысить биодоступность для ЦНС (а также для мышц) и создать более эффективную ФЗТ нового поколения. В рамках проекта, на данный момент уже получен предварительный РоС in vivo у приматов по доставке за ГЭБ меченого белка 45кД (rsCD4) – показан 6-12 кратный рост концентрации белка в мозге. Также получено гуманизированное анти-TfrR1 IgG1 антитело, которое является основой платформы.