Создание генно-терапевтических препаратов на основе аденоассоциированных вирусов для лечения миодистрофии Дюшенна.
При успешной реализации проекта будет зарегистрирован новый генно-терапевтический лекарственный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна. А также разработана платформа для получения препаратов на основе аденоассоциированных вирусов для доклинических и клинических испытаний, разработаны и валидированы аналитические методы контроля качества исходных веществ для производства аденоассоциированных вирусов и самих препаратов на их основе. Такая платформа существенно облегчит и удешевит разработку последующих препаратов на основе аденоассоциированных вирусов.
