В рамках проекта предполагается разработка технологий получения векторов для генозаместительной терапии на основе аденоассоциированных вирусов (AAV). 

Генозаместительная терапия - это подход, при котором коррекция генетического дефекта происходит путем введения функциональной копии гена или функционального участия гена (минигена) в клетки пациента. Функциональный ген, введенный в клетки, компенсирует присутсвующий нефункциональный ген.

Планируются мероприятия по фармацевтической разработке лекарственных препаратов на основе AAV, исследования их биологической активности in vitro и in vivo, необходимые для получения разрешения на клинические исследования.